CRISPR негізіндегі гендік терапия адамдарда холестерин деңгейін бір жыл бойы тұрақты төмендетті

ScienceDaily басылымының хабарлауынша, бірінші кезеңдегі клиникалық сынақтар CTX310 препаратын бір рет енгізу липидтік бұзылыстары бар пациенттерде "жаман" холестерин мен триглицеридтер деңгейін төмендететінін растауға мүмкіндік берді, деп жазды KAZ.NUR.KZ.

CRISPR-Cas9 технологиясына негізделген CTX310 гендік редакциялау терапиясын бір рет енгізу стандартты дәрі-дәрмектерден тиісті нәтиже алмаған пациенттерде ЛПНП ("жаман") холестерин мен триглицеридтер деңгейінің ұзақ мерзімді төмендеуін қамтамасыз етеді. Кливленд клиникасының мамандары жүргізген адамдарға арналған клиникалық сынақтардың бірінші кезеңінің нәтижелері 2026 жылғы Еуропалық кардиологтар қоғамының жыл сайынғы конгресінде ұсынылып, New England Journal of Medicine журналында жарияланды.

Зерттеуге 15 пациент қатысты, олардың жағдайын ғалымдар 12 ай бойы бақылады. Препараттың ең жоғары дозасын (0,8 мг/кг) алған қатысушылар тобында бір жылдан кейін бастапқы көрсеткіштермен салыстырғанда ЛПНП холестерин деңгейі 52,5%-ға, ал триглицеридтер деңгейі 47,8%-ға төмендегені тіркелді. Бақылауда болған пациенттерде бір жыл ішінде препаратты қабылдауға байланысты бірде-бір күрделі жанама әсер тіркелмеді.

CTX310 әсер ету механизмі CRISPR жүйесін бауырға жеткізу арқылы жүзеге асады, онда ол қандағы май концентрациясын реттейтін ANGPTL3 генін өшіреді. Зерттеудің жетекші авторы, Кливленд клиникасының кардиологы Люк Лаффин гиполипидемиялық әсердің жоғары тұрақтылығын атап өтті. Сынақ эксперименттік сипатта болғандықтан және адамдардың шағын тобын қамтығандықтан, зерттеушілер АҚШ FDA ұсынымдарына сәйкес пациенттердің қауіпсіздігін 15 жыл бойы бақылауды жалғастыруды жоспарлап отыр.

Мәтіннен қате тапсаңыз, бізге жазыңыз